AI’s bidrag til farmaceutisk forskning

AI bidrager til farmaceutisk forskning ved at analysere biologiske data, foreslå mål, sortere molekyler, støtte forsøgsdesign og overvåge risici. Teknologien kan forkorte enkelte forskningsopgaver, men den erstatter ikke laboratorieforsøg, kliniske studier eller regulatorisk dokumentation.

Hvordan bidrager AI til farmaceutisk forskning?

AI bruges i farmaceutisk forskning som et sæt beregningsmetoder, der kan finde mønstre i store datamængder og foreslå hypoteser, som forskere derefter undersøger. Bidraget ligger især i hastighed, prioritering og sammenstilling af viden: modeller kan rangere mulige sygdomsmål, forudsige molekylers egenskaber, søge i litteratur og finde sammenhænge, som ellers ville kræve mange manuelle trin.

Det ændrer ikke den grundlæggende forskningslogik. Et AI-resultat er en beregnet sandsynlighed eller et forslag, ikke et bevis på effekt eller sikkerhed. Farmaceutisk forskning kræver stadig eksperimentel biologi, kemi, toksikologi, kliniske data, kvalitetssystemer og regulatorisk dokumentation. Den mest præcise beskrivelse er derfor, at AI flytter noget af arbejdet tidligere i processen og gør prioriteringen mere datadrevet.

Begrebet dækker både klassisk maskinlæring, deep learning, generative modeller, grafmodeller, statistisk modellering og sprogteknologi. Fælles for dem er, at modellen lærer mønstre fra data og bruger disse mønstre til at lave en forudsigelse, klassifikation, rangering eller simulering.

Hvor i lægemiddeludviklingen bruges AI mest?

AI kan indgå i næsten hele lægemiddeludviklingens livscyklus, men med forskellig modenhed og risiko. Tidlig forskning handler ofte om at finde biologiske mål og sortere mellem mange mulige molekyler. Senere faser handler mere om forsøgsdesign, dataindsamling, sikkerhedsovervågning, produktion og kvalitet.

FDA beskriver AI/ML som relevant fra drug discovery til klinisk forskning, postmarket safety surveillance og avanceret farmaceutisk produktion. Samtidig understreger myndighedsperspektivet, at brugen skal vurderes efter kontekst, risiko og datagrundlag. Det er en afgørende afgrænsning, fordi samme modeltype kan være lavrisiko i intern prioritering og højrisiko, hvis den påvirker forsøgsdeltagere eller sikkerhedsbeslutninger.

Hvordan hjælper AI med at finde biologiske mål?

Et biologisk mål er den mekanisme, struktur eller proces i kroppen, som et lægemiddel forsøger at påvirke. Det kan være et protein, en receptor, et enzym, en genetisk variant eller en sygdomsvej. AI kan hjælpe ved at sammenholde flere datatyper, for eksempel genomiske variationer, proteinekspression, sygdomsforløb, laboratoriedata og publiceret forskning.

Den praktiske gevinst er prioritering. I stedet for at starte med en enkelt hypotese kan forskere lade modeller rangere mange mulige mål efter biologisk sammenhæng, datastøtte, sygdomsrelevans og kendte risici. Det kan gøre tidlig forskning mere systematisk, især når data kommer fra mange kilder og har forskellig kvalitet.

Her ligner arbejdet klassisk data mining, men konsekvensen er mere følsom. Hvis træningsdata er skæve, ufuldstændige eller ikke repræsenterer den relevante patientgruppe, kan modellen prioritere et mål, der ser lovende ud i data, men ikke holder i biologi. Derfor skal målvalidering stadig ske gennem uafhængige eksperimenter, sygdomsmodeller og faglig vurdering.

Hvordan bruges AI til molekyldesign og virtuel screening?

Virtuel screening betyder, at software vurderer store biblioteker af mulige forbindelser, før forskere vælger, hvilke molekyler der skal syntetiseres eller testes i laboratoriet. AI kan udvide denne proces ved at forudsige binding, opløselighed, stabilitet, toksicitet og andre egenskaber, som påvirker om et molekyle overhovedet er en realistisk kandidat.

Generative modeller kan også foreslå nye molekylstrukturer. Det kan være nyttigt, når forskere skal optimere en kandidat for at øge affinitet, reducere uønskede egenskaber eller forbedre farmakokinetik. Forslaget er dog kun begyndelsen. Et molekyle skal kunne fremstilles, måles, optimeres og testes, og det skal opføre sig tilfredsstillende i biologiske systemer, der ofte er mere komplekse end modellens træningsdata.

AI kan derfor mindske antallet af irrelevante forsøg, men den fjerner ikke usikkerheden. En god virtuel score kan skyldes reelle kemiske mønstre, men den kan også skyldes datalækage, overtilpasning eller en model, der ikke generaliserer til nye kemiske områder. Den faglige værdi ligger i at kombinere beregningerne med medicinalkemi, strukturbiologi og eksperimenter.

Hvad ændrer proteinmodeller som AlphaFold?

Proteinstruktur er central i mange lægemiddelprojekter, fordi formen på et protein påvirker, hvordan et molekyle kan binde til det. AI-modeller til strukturforudsigelse har gjort det langt lettere at få et kvalificeret bud på strukturer, som tidligere kunne kræve omfattende eksperimentelle metoder eller ikke var tilgængelige i databaser.

AlphaFold-databasen har ifølge udgiveren gjort over 200 millioner forudsagte proteinstrukturer tilgængelige. AlphaFold 3 udvider fokus fra enkeltproteiner til biomolekylære komplekser, blandt andet proteiner, nukleinsyrer, små molekyler, ioner og modificerede rester. Det er relevant for farmaceutisk forskning, fordi interaktionen mellem mål og kandidat ofte er vigtigere end proteinets isolerede form.

Modellerne ændrer især arbejdsrytmen i tidlig forskning. En forsker kan hurtigere danne hypoteser om bindingslommer, mutationer, mulige interaktioner og strukturelle begrænsninger. Men strukturforudsigelse er ikke det samme som dokumenteret biologisk effekt. Dynamik, cellemiljø, koncentrationer, metabolisme og immunologiske forhold kan ændre resultatet, og eksperimentel validering er stadig nødvendig.

Hvordan kan AI støtte prækliniske forsøg og toksikologi?

Præklinisk forskning undersøger, om en kandidat har en realistisk chance for at være sikker og effektiv nok til videre udvikling. Her kan AI hjælpe med at analysere celleforsøg, dyremodeller, organ-on-chip-data, farmakokinetik, farmakodynamik og toksikologiske mønstre. Målet er ikke at erstatte forsøget, men at forstå data hurtigere og prioritere næste trin mere præcist.

En model kan for eksempel lede efter signaler om leverpåvirkning, hjerterisiko, metaboliske problemer eller uventede interaktioner. Den kan også bruges til at sammenholde historiske forsøgsdata med nye målinger, så forskere kan opdage mønstre, der kræver ekstra test. I komplekse projekter kan dette give bedre beslutninger om doser, forsøgsdesign og stopkriterier.

Den faglige grænse er tydelig: prækliniske AI-modeller arver usikkerhederne i de data, de bygger på. Hvis data kommer fra bestemte cellelinjer, dyremodeller eller snævre forsøgsbetingelser, kan modellen give et svar, der ikke overføres rent til mennesker. Derfor bør AI-resultater dokumenteres med datakilde, modelversion, antagelser og valideringsgrundlag.

Hvordan kan AI påvirke kliniske studier?

I kliniske studier kan AI støtte planlægning og gennemførelse, men brugen kræver særlig omhu, fordi beslutninger kan påvirke mennesker direkte. Modeller kan bruges til at identificere potentielle deltagere, analysere inklusions- og eksklusionskriterier, støtte dosisvalg, overvåge forsøgsdata og finde tidlige signaler i store datasæt.

Den nyttige side er, at AI kan gøre studier mere målrettede. Hvis en sygdom har flere undertyper, kan dataanalyse hjælpe med at finde patientgrupper, hvor en behandling biologisk set er mere relevant. Det kan også reducere spild i rekruttering, hvis modellen finder mønstre i elektroniske patientdata, laboratorieværdier eller tidligere forsøgsforløb.

Risikoen er, at modellen kan sortere forkert. Bias i historiske data kan påvirke, hvem der bliver identificeret som egnet, og manglende repræsentativitet kan give resultater, som ikke holder i den population, lægemidlet senere skal bruges i. Derfor skal klinisk brug af AI vurderes sammen med forsøgsprotokol, etik, databeskyttelse, forklarbarhed og mulighed for audit.

Hvilken rolle spiller AI i sikkerhedsovervågning og produktion?

Farmaceutisk forskning slutter ikke, når et lægemiddel når markedet. Sikkerhedsovervågning, bivirkningsrapportering, kvalitetskontrol og produktion er også datatunge områder, hvor AI kan hjælpe med at finde signaler og afvigelser. Det kan være klassifikation af bivirkningssager, prioritering af rapporter eller opdagelse af mønstre i produktionsdata.

I produktion kan AI bruges sammen med procesanalytiske teknologier, sensorer og statistisk overvågning. Modeller kan støtte tidlige advarsler om procesafvigelser, tilbagevendende problemklynger, udstyrsfejl eller batchrisiko. Dermed kan AI bidrage til stabilitet og kvalitet, hvis systemerne er dokumenterede, kontrollerede og integreret i etablerede kvalitetssystemer.

Her er sporbarhed lige så vigtig som modelnøjagtighed. En organisation skal kunne forklare, hvilke data modellen brugte, hvilken version der traf en anbefaling, hvem der vurderede den, og hvordan afvigelser blev håndteret. Uden den dokumentation kan et tilsyns- eller kvalitetsmiljø ikke skelne mellem et nyttigt beslutningsstøttesignal og et ukontrolleret automatiseret valg.

Hvorfor er datakvalitet og sporbarhed afgørende?

AI i farmaceutisk forskning er afhængig af data, og dataproblemer bliver ikke mindre, fordi modellen er avanceret. Manglende data, skæv repræsentation, data drift, svag proveniens og uklare målemetoder kan føre til præcise, men forkerte, resultater. FDA fremhæver netop kvalitet, pålidelighed og repræsentativitet som centrale hensyn ved AI/ML i lægemiddeludvikling.

Det gælder også moderne modeller bygget på neurale netværk. En stor model kan finde komplekse mønstre, men den kan også lære genveje, der kun virker i træningsdata. I farmaceutisk forskning er det ikke nok, at modellen virker på et testdatasæt; den skal passe til den konkrete beslutning, datastrøm, population og arbejdsproces.

• Datagrundlaget skal være relevant for den sygdom, population eller proces, modellen bruges på.
• Modelens formål skal være afgrænset, så output ikke bruges til beslutninger, den ikke er valideret til.
• Resultater skal kunne spores tilbage til data, modelversion, metode og menneskelig vurdering.
• Ydelse skal overvåges over tid, fordi datamønstre kan ændre sig.

Når du vurderer et AI-resultat, bør spørgsmålet derfor ikke kun være, om modellen er teknisk imponerende. Det bør også være, om dens data, usikkerhed og anvendelsesgrænse er dokumenteret nok til den beslutning, den skal støtte.

Hvad betyder udviklingen for organisationer i Europa?

For organisationer i Europa er farmaceutisk AI ikke kun et teknisk spørgsmål. EMA beskriver AI i medicinalproduktets livscyklus som relevant fra drug discovery til post-authorisation og knytter brugen til EU-retlige krav, databeskyttelse, AI-principper og lægemiddelregulering. Det betyder, at teknisk validering og organisatorisk governance skal hænge sammen.

I praksis kan en forskningsenhed, en biotech-virksomhed eller en offentlig samarbejdspartner bruge AI til at analysere data og prioritere forsøg, men de skal stadig have kontrol over adgang, dokumentation, formål og ansvar. Hvis persondata, sundhedsdata eller kliniske forsøgsdata indgår, bliver dataminimering, adgangsstyring, behandlingsgrundlag og sikkerhed centrale rammer.

Relevansen for Danmark ligger især i forskningssamarbejder, hospitaler, universiteter og virksomheder, der arbejder på tværs af EU-regler og internationale datakilder. En model kan være udviklet globalt, men dens brug skal passe til den lokale forsøgsprotokol, databeskyttelse, institutionspolitik og den regulatoriske vej, projektet følger.

Hvad kan AI ikke erstatte i farmaceutisk forskning?

AI kan ikke erstatte sygdomsforståelse, laboratoriearbejde, kemisk syntese, kliniske forsøg, sikkerhedsvurdering eller regulatorisk ansvar. Den kan heller ikke alene bevise, at et molekyle virker i mennesker. Farmaceutisk forskning handler om kausalitet, biologi og dokumenteret effekt, mens AI primært arbejder med statistiske sammenhænge, mønstergenkendelse og sandsynligheder.

Det betyder ikke, at AI er overfladisk. Tværtimod kan modeller give dybe faglige indsigter, når de bruges rigtigt. De kan afsløre strukturelle sammenhænge, prioritere eksperimenter og foreslå hypoteser, der er svære at finde manuelt. Men et godt forskningsmiljø behandler AI-output som et kvalificeret startpunkt, ikke som en afsluttet konklusion.

En nyttig skelnen er forskellen mellem beregnet plausibilitet og dokumenteret evidens. Beregnet plausibilitet kan fortælle, at en kandidat bør undersøges nærmere. Dokumenteret evidens kræver, at resultater kan måles, gentages, forklares og vurderes mod relevante standarder. Den forskel bliver særligt vigtig, når en AI-model bruges tæt på patientdata, forsøgsdeltagere eller regulatoriske beslutninger.

Hvordan bør du vurdere en AI-løsning til lægemiddeludvikling?

En AI-løsning til lægemiddeludvikling bør vurderes ud fra formål, data, validering og ansvar. Det er ikke nok at se på modellens generelle ydelse eller leverandørens tekniske beskrivelse. Du skal forstå, hvilken beslutning modellen støtter, hvilke data den er trænet og testet på, og hvad der sker, når dens output er forkert eller usikkert.

1. Afgræns brugen: Er modellen til idéudvikling, prioritering, dokumentation, klinisk drift eller regulatorisk materiale?
2. Kontrollér datagrundlaget: Passer data til sygdomsområde, population, kemi, proces og målemetode?
3. Vurder valideringen: Er modellen testet på uafhængige data og relevante scenarier?
4. Dokumentér ansvar: Hvem vurderer output, hvem kan tilsidesætte det, og hvordan logges beslutninger?
5. Planlæg overvågning: Hvordan opdages drift, fejl, bias og ændringer i modellens ydelse?

Denne vurdering gælder både specialiserede forskningsmodeller og bredere systemer til kunstig intelligens. I farmaceutisk forskning er den faglige styrke sjældent selve automatiseringen. Den ligger i, at mennesker kan bruge stærkere beregningsværktøjer til at stille bedre spørgsmål og vælge bedre næste forsøg.

Hvordan passer AI ind i den bredere udvikling af forskningsværktøjer?

AI i farmaceutisk forskning er en del af en bredere bevægelse mod mere datadrevet videnskab. Store biologiske databaser, automatiserede laboratorier, cloud-beregning, elektroniske patientdata og avancerede måleinstrumenter gør det muligt at arbejde med langt flere variabler end tidligere. AI bliver et lag oven på denne infrastruktur, ikke en løsrevet erstatning for den.

Derfor bliver evaluering også vigtigere. Et benchmark kan vise, om en model løser en snæver opgave bedre end andre metoder, men det fortæller ikke altid, hvordan den fungerer i et konkret forskningsprojekt. Artikler om benchmarks for forskning med AI viser netop, at testopgaver, fagområde og målemetode påvirker, hvad en modelscore betyder.

Den varige betydning af AI bliver derfor sandsynligvis ujævnt fordelt. Nogle opgaver bliver markant hurtigere, især søgning, prioritering og strukturforudsigelse. Andre opgaver forbliver tunge, fordi de kræver eksperimenter, patientdata, produktion eller myndighedsdialog. Et realistisk forskningsmiljø planlægger efter begge dele.

Hvilke kilder ligger til grund?

Artiklen bygger især på FDA’s discussion paper om AI/ML i udvikling af lægemidler og biologiske produkter, som beskriver anvendelser og hensyn på tværs af drug discovery, klinisk forskning, sikkerhedsovervågning og produktion.

Den europæiske ramme er kontrolleret mod EMA’s refleksionspapir om AI i medicinalproduktets livscyklus og EMA’s generelle side om kunstig intelligens i regulering af lægemidler.

Afsnittet om strukturmodeller bygger på Nature-artiklen om AlphaFold 3 og udgiveroplysninger om AlphaFold Protein Structure Database. Kilderne er brugt til teknisk afgrænsning, ikke til at påstå at AI alene kan udvikle eller godkende lægemidler.